Zolgensma, el fármaco más costoso del mundo con un precio que ronda los dos millones de euros, se encuentra bajo la lupa de la FDA tras informes que sugieren un posible vínculo entre el tratamiento y la aparición de cáncer en algunos niños. Este tratamiento, aprobado para menores de dos años con atrofia muscular espinal (SMA), busca abordar la causa genética de esta enfermedad grave a través de una infusión única que reemplaza el funcionamiento del gen SMN1 mediante el uso de vectores virales modificados. La FDA ha señalado que se han detectado tumores en el sistema nervioso central, periférico y en los riñones, presentando inquietudes sobre la seguridad del uso de estos virus como vehículos de tratamiento. A pesar de los casos reportados, la FDA sostiene que los beneficios de Zolgensma superan los riesgos potenciales y reitera su compromiso de supervisar de cerca los procesos y resultados de terapia genética similares. Desde 2019, más de 6,000 pacientes han sido tratados con Zolgensma, aunque se han registrado algunas quejas sobre la aparición de tumores en nueve casos. La organización de pacientes SMA Europe y Novartis han recalcado que están vigilando estos casos y han indicado que se informó a los médicos sobre los posibles riesgos de formación de tumores relacionados con la integración de vectores virales. Este desarrollo subraya la necesidad de un análisis crítico sobre las nuevas terapias genéticas, especialmente en poblaciones vulnerables como los niños. #Zolgensma #FDA #SaludInfantil #TerapiaGenética #Cáncer #Novartis Fuente: Berliner Morgenpost
También lo cubren: Berliner Morgenpost (Alemania).
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